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我国医药创新实现历史性跨越

原标题:从第三梯队“跟跑”到第二梯队“并跑”(引题)

我国医药创新实现历史性跨越(主题)

日前,中国医药创新促进会(以下称中国药促会)发布《构建中国医药创新生态系统(2021-2025)》显示,截至2020年,中国对全球医药研发的贡献实现了从第三梯队“跟跑”到第二梯队“并跑”的历史性跨越,仅“十三五”期间,我国获批上市的创新药总数就达到了200个。

虽然近年我国构建起了一个相对完整的医药创新生态系统,但多位业内人士表示,与世界领先国家相比,我国还存在基础研究能力较薄弱,医药创新同质化严重,基础研究向产业转化的体系和能力仍有差距等问题,核心资源生产和供给存在“卡脖子”风险。

从“跟跑”到“并跑” 创新走上快车道

2020年,中国对全球医药研发的贡献实现了从第三梯队“跟跑”到第二梯队“并跑”的历史性跨越。以研发管线产品数量衡量为例,中国对全球贡献占比从2015年的约4%跃至13.9%,稳居第二梯队之首,仅次于美国;以全球首发上市新药数量衡量为例,中国在全球排名前三,占比6%,对比2007年至2015年的2.5%占比有显著提高。

具体来看,对医药创新数量及对全球的贡献衡量,包括研发管线产品数量和全球首发上市新药数量两个指标。以研发管线产品数量衡量,根据2020年2月研发状态处于临床前、临床I至III期及上市注册前的分子数,按研发公司总部所在国分类,中国对全球贡献占比已达到13.9%,与第一梯队美国49.3%的差距有所缩小。以全球首发上市新药数量(2015-2019,只计入新分子实体)衡量,中国在12个主要对标国家中占比6.0%,但与排在首位的占比高达67.6%的美国,第二名13.3%的日本还有明显差距。

中国药促会秘书长冯岚表示,2015年至2020年是中国医药创新生态系统建设经历重大历史转折的五年。2008年国家即启动了“重大新药创制”科技重大专项;2012年生物医药被列为国家七大战略性新兴产业之一。在国家战略的引领下,政策、资本、创新主体相互作用、良性循环;政府逐步转化角色和监管理念,通过明确生态顶层设计、健全法律保障体系、制定落实鼓励政策,建立起科学、开放、与国际接轨的监管体系和制度,政策环境显著改善;资本投入大幅增加,助力了一批医药创新企业的涌现;创新主体能力升级加速研发上市新药,聚焦中国病患未满足的临床需求,形成了由本土药企构建自主研发体系、跨国药企升级中国研发中心组成的创新双引擎。

报告显示,我国已有多家大型本土药企每年研发费用达到10亿元以上,研发投入占营业收入比10%以上。领先本土药企在海内外建立多个研发中心,建立完整的自主创新体系。过去三年本土药企研发上市的I类新药逐步增加,分别达到了2018年10个、2019年12个、2020年15个。新冠疫苗研发也向世界展示了中国医药创新能力,中国疫苗研发5条技术路线并行推进,首款疫苗于2020年底获批。至2021年2月, 7款进入Ⅲ期临床,4款获批附条件上市;中国自主研发的新冠疫苗的海外订单已超过5亿剂,超过50个国家和地区提出购买需求。

跨国药企方面,跨国药企升级中国研发中心为创新中心,展开广泛本土合作。冯岚表示,跨国药企中国研发,从以注册新药实现上市销售为目的,转变为与欧美同步开展研发的创新基地。目前,跨国创新药企已在中国设立了25个研发中心,每年在华研发投资超过120亿元。例如,投资8.63亿元的罗氏上海创新中心落成,成为罗氏全球第三大战略中心之一;赛诺菲在苏州设立在中国的首个全球研究院,预计未来五年每年投资额达到1.6亿元;早在2005年就在上海设立的辉瑞研发中心,从以职能部门为主的支持性角色,到参与辉瑞全球创新药研发。

在此背景下,资本也快速聚焦医药行业发展。报告显示,中国医药医疗领域的风险投资和私募基金投资2015年仅有120亿,到2020年增长了15倍达到了1850亿(其中三分之一聚焦新药研发)。2020年共有超过20家中国生物科技公司上市,在科创板、港交所、纳斯达克上市的中国生物科技公司的总市值,从2016年的不足百亿元,快速上升到2020年底的过万亿元。

医保谈判快速放量 创新药驱动增强

11月9日,为期三天的2021年国家医保谈判正式开始。近年来,医保谈判加速创新药市场渗透,未来以价换量医药研发本身周期长,从研发到上市平均需要10年,只有不到8%的研发成果从临床I期可以转化成药品上市,但投资却不少,考虑到风险,成功研发一个新药的平均投入约为170亿元。因此,尽快纳入医保,短期药品实现放量,投资快速回笼。

安信证券分析师马帅介绍,加速市场渗透方面:创新药纳入医保目录后,有望改善准入难的问题、实现快速市场渗透。根据国家医保局的数据,截至2021年5月31日,92个2020年谈判新增进入国家医保目录的药品已在全国8.4万家定点医药机构配备,其中定点医疗机构3.2万家,定点零售药店5.2万家。与4月份相比,19个临床急需药品配备机构数量从3324家增加到5572家,增幅达68%;覆盖省份的数量也持续增加,平均覆盖省份的数量从22个增至25个;以价换量方面,创新药纳入医保目录后,有望通过以价换量实现销售额的快速放大。根据医药魔方分析,2017年、2018年、2019年经过医保谈判纳入医保目录的药物,2020年的销售额相对纳入年份分别实现了128%、337%、39%的增长,表明相关药物在进入医保后确实可以实现迅速放量。

正因为此,国家医保谈判成为创新药发展的重要动力。从2017年以前8年一次的目录更新,到2020年实现对创新药每年一次调整,此外,谈判药品对象由专家提名确定演变为企业自主申请,增加企业沟通交流渠道和申诉机制等。医保目录调整机制的优化使得创新药得到更广覆盖和更快纳入,患者可及性得以提升。

报告显示,2020年,化学药创新药临床试验申请平均获批时间较2015年缩短了88%,生物药也缩短了86%。纳入医保时间来看,对于2017年纳入医保目录的31个西药药品,从上市到纳入医保平均时间为7.8年;而对于2020年谈判纳入医保目录的66个西药药品,从上市到纳入医保平均时间降为3.7年,其中14个药品是在2020年当年在中国获批上市。

马帅表示,已获批上市创新药进入医保成为趋势,预计今年有19个不在医保目录的国产创新药参与2021年谈判。从CDE以及相关企业公告数据中统计分析,目前国内医药企业至少已有51个1类新药获批上市(含从国外引进品种),上述药物中有约45%的药物(23个)已纳入国家医保目录。剩余未纳入医保的品种中,其中19个药物在医保局公布的《2021年国家医保药品目录调整通过初步形式审查的申报药品名单》中,预计参与今年医保谈判。单抗、双抗、ADC、CAR-T等新型疗法均有望参与。

事实上,除了政策支撑外,更多更好的进口药品及时进入中国市场也给了国产药企驱动力。11月6日,国家医保局首次与多家医药外资企业巨头在进博会集中签约。本次签约采购的产品包括国家医保局成立以来谈判成功药品、前五批国家组织药品集中采购中选药品,以及国家组织集中带量采购的中选心脏支架和人工关节,共计签约金额470余亿元。

冯岚表示,中国医药创新在社会经济发展中的战略性更加显著,正在实现从医药制造大国到医药创新强国的转变。此前,新药在中国获批时间平均比美国晚5年至7年,随着审评审批机制改革和优化,2020年中国创新药获批上市数量是2016年的9倍,逐步实现了境内外同步研发、注册与审评。

医药创新基础研究薄弱

冯岚表示,基础研究作为创新的源头,是保证一个国家医药创新长期处于世界领先地位的战略要地。从我国来看,基础研究能力仍旧比较薄弱,医药创新同质化严重,基础研究向产业转化的体系和能力仍待构建。

冯岚说,大量无明显差异的产品“一窝蜂”式的开发情况,同质化现象严重。这不但占用了宝贵的临床资源,又限制了临床研发能力的提升。

“我国研发聚集于热门靶点现象明显,普遍存在同质化创新现象。”冯岚说。报告显示,以单抗药物为例,目前全球活跃在研单抗药物覆盖靶点共计约400个,中国药企研发管线覆盖仅为其中1/5。围绕相对成熟“热门”靶点的研发在中国更加集中,如针对前十大靶点的在研单抗药物数量占比在全球为22%,在中国这一比例高达47%。

除研发同质化外,优质前沿研究也有待提升。以《自然》、《科学》、《细胞》三大顶级学术期刊论文发表数量占总体论文发表数量的比例衡量,我国0.17%的比例明显低于欧美生物医学领先国家普遍高于0.6%的水平。

此外,对基础研究的资金投入仍然有差距。报告显示,从资金来源来看,来自政府的研发投入占比与全球生物医药领先国家普遍高于20%的水平相仿。但从资金用途来看,2020年中国基础研究在研发总投入中的比例虽达到了6%,但同全球生物医药领先国家普遍在15%以上的水平还有差距;中国应用研究在研发总投入中11%的比例也远远落后于全球生物医药领先国家近20%的平均水平。

“与我国投资取向相反,纵观欧美领先国家的风险投资基金阶段分布,基本呈现出孵化期和种子期交易最为活跃,项目数量随投资阶段逐步收窄的趋势。”冯岚说,以美国为例,2016年至2020年,美国累计孵化、种子、天使轮交易笔数占全部风险投资交易笔数的43.7%,早期风险投资占比32.2%,晚期风险投资占比24.1%。

根据PitchBook数据库统计显示,2016年至2020年,投资于中国各阶段医药和生物技术项目的风险投资累计金额已超过230亿美元,但其中99.5%的资金投资于A轮及以后轮次。用于支持基础研究成果产业转化和概念期项目孵化的种子和天使轮资金占比为0.5%,交易笔数占比为7.4%,远远低于欧美领先国家普遍超过4%的投资金额占比和超过35%的交易笔数占比。

冯岚建议,应以临床价值为导向,要求监管部门与时俱进,持续加强与工业和学术界合作,通过沟通交流、快速通道等机制优化资源配置和审评程序流程,鼓励高临床价值的药物研发和注册;同时与国际对标,持续推进ICH的协调和转化实施,提高审评要求,建立完善研发和审评标准,加大对新工具、新方法和新标准的应用,推动中国的药物创新真正成为国际认可的“全球新”。

随着创新生态系统的不断完善,将会鼓励更多的新药早期研发在中国开展,中国更好地融入全球创新体系,使中国成为全球医药创新研发高地。“引进来”,实现新药的全球同步研发和注册,将国际市场上的创新药尽早引进中国,惠及中国患者;“走出去”,通过国际合作,把中国的创新成果输出去,使中国创新产品惠及全球患者。(记者 梁 倩)

责任编辑:Rex_24

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