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事件： 6 月13 日，Alnylam 宣布， FDA 批准该公司RNAi 疗法Amvuttra(vutrisiran) 上市， 用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导(hATTR)的淀粉样变性多发性神经病变。
Vutrisiran 这是FDA 批准的首款只需每3 个月皮下注射一次，就能够逆转神经病变损伤的RNAi 疗法，也是Alnylam获批的第4款RNAi 疗法。Vutrisiran是一种双链小干扰RNA(siRNA)，有义链3"末端与GalNAc3 复合物共价连接。 siRNA 部分由双链寡核苷酸组成，其中有义链由化学修饰的21 个核苷酸残基组成，每个反义链由化学修饰的23 个核苷酸残基组成。Vutrisiran 使用Alnylam 的增强稳定性化学(ESC)-GalNAc 结合物递送平台，具有更高的效力和高代谢稳定性。
Vutrisiran 靶向野生型和突变型转甲状腺素蛋白(TTR)的mRNA，用于治疗与遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性(ATTR)相关的神经病，这是一种由TTR 基因突变引起的疾病。迄今为止，已鉴定出130 多个TTR 突变，但最常见的突变是30 位的蛋氨酸替换缬氨酸 (Val30Met)。Val30Met 变体是在患有多发性神经病的遗传性 ATTR 患者中最为普遍，尤其是在葡萄牙、法国、瑞典和日本。
FDA 的批准是基于一项全球性、随机、开放标签、多中心III 期HELIOS-A研究9 个月的积极结果，在该研究中，Vutrisiran 在不同组hATTR 淀粉样变性多发性神经病变患者中展现了杰出的疗效和安全性。
不同于传统小分子化药、抗体药的机理，核酸药物尤其独特的作用机理与诚邀能力。未来，随着适应症的不断拓展、递送和修饰技术的不断完善，核酸药物将会普及更多疾病患者，真正成为继小分子化学药和抗体药物之后又一类爆款产品。而对于siRNA 药物，如果选择肝部靶向，通过GalNAc 递送系统，已经展现出了显著的剂型优势，未来，随着更多不同部位递送系统的开发，siRNA 药物将展现更大的潜力。综上，继续给予核酸行业“看好”评级。
风险提示：新产品销售不及预期；研发的风险；行业竞争加剧风险；宏观经济下行风险。
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转自财通证券股份有限公司 研究员：张文录
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